Una de las curas más buscadas en todo el mundo es, sin ninguna duda, la cura del cáncer. La Organización Panamericana de la Salud (OPS) estima que, solo en 2022, cuatro millones de personas fueron diagnosticadas por esta enfermedad y 1,4 millones murieron por esta patología. Y aunque hay cientos de investigaciones al respecto, pocas encontraron resultados tan contundentes como la del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas. Con un medicamento experimental, denominado revumenib, lograron curar completamente del cáncer a 18 pacientes que estaban prácticamente condenados a muerte debido a un tumor muy agresivo que no respondía a ningún otro tratamiento.

Todos los pacientes sufrían de leucemia mieloide aguda, el cáncer de la sangre más frecuente en los adultos, y cuya supervivencia luego de tres años apenas llega al 25%. Esta enfermedad se inicia en la médula ósea (la parte blanda del interior de ciertos huesos, donde se producen las nuevas células sanguíneas), pero con más frecuencia también pasa rápidamente a la sangre. Algunas veces se propaga a otras partes del cuerpo, incluyendo los ganglios linfáticos, el hígado, el bazo, el sistema nervioso central (el cerebro y la médula espinal) y los testículos.

Aunque los resultados son preliminares y no implican la curación definitiva, los responsables del experimento son optimistas. Creemos que este fármaco es extraordinariamente eficaz y esperamos que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten”, declaró el médico Ghayas Issa, del Centro Oncológico MD Anderson a El País.

¿Una cura para el cáncer?

Los investigadores se centraron en dos subtipos genéticos —las variantes KMT2A y NPM1 mutante— en los que una proteína denominada menina facilita la progresión de la leucemia. Para combatirla, el revumenib se une a esta proteína y la inhibe, gracias a su enrevesada receta química: 32 átomos de carbono, 47 de hidrógeno, uno de flúor, seis de nitrógeno, cuatro de oxígeno y uno de azufre. La fórmula del éxito, C32H47FN6O4S, fue publicada este miércoles en la revista Nature.

El revumenib no funciona en todos los casos, pero ya salvó 18 vidas. La noticia no solo es positiva por esto —que ya es muy bueno—, sino también porque ese mecanismo de acción se está usando en el desarrollo de casi diez fármacos en todo el mundo. Si el revumenib tiene un éxito definitivo, los demás inhibidores de la menina sabrán que van por buen camino. Si se prueba su eficacia, casi 400.000 personas con leucemias agudas resistentes a otros tratamientos podrán tener muchas más chances de sobrevivir al cáncer. 

Eso sí: deben saber que no basta con tomar la pastilla para curarla, sino que para eso deberán combinar ese tratamiento con otros tradicionales como la quimioterapia. El hematólogo Pau Montesinos, coordinador del Grupo Español de Leucemia Mieloide Aguda, recordó que la pastilla de quizartinib, también experimental, aumentó un 10% la supervivencia al ser combinada con quimioterapia. "Para nosotros, eso ya es mucho", aclaró.

Qué falta para que se use en pacientes de leucemia

El camino es prometedor, pero todavía quedan grandes obstáculos por sortear. El desarrollo del medicamento aún se encuentra en una fase muy preliminar (la inscripción para la fase II del ensayo está en curso) y todavía se requerirán múltiples pruebas a largo plazo. 

Uno de los obstáculos es el surgimiento de resistencias al tratamiento en algunos pacientes, igual que ocurre con las bacterias que mutan y toleran los antibióticos. El otro es el precio. El valor de los últimos fármacos orales contra el cáncer suele superar los 200.000 dólares por paciente al año en Estados Unidos.

El sentimiento, de todas formas, sigue siendo positivo: "Estamos en el buen camino y que la diana a la que se dirige este fármaco (la proteína menina) es crítica para el desarrollo de la leucemia en estos subtipos genéticos", opinó el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, en diálogo con El País.

"Me alientan estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia eficaz para pacientes con una leucemia aguda causada por estas alteraciones genéticas. Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes", indicó Issa en un comunicado de la universidad.

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